Layla Richards, 1 an. Première guérison d’une leucémie grâce à un traitement génétique

Publié le 06/11/2015

Layla Richards, une petite fille âgée d'un an, est devenue le premier enfant au monde à entrer en rémission d'une leucémie grâce à un traitement expérimental avec des cellules immunitaires génétiquement modifiées, ont annoncé des médecins britanniques jeudi 5 novembre 2015. "Sa leucémie était tellement agressive qu'une telle réponse est presque un miracle", a déclaré le professeur Paul Veys, directeur de l'unité de transplantation de moelle osseuse du Great Ormond Street Hospital (GOSH) de Londres où était traitée Layla Richards.

Le bébé avait été diagnostiqué porteur d'une leucémie aiguë lymphoblastique, la forme la plus commune de leucémie infantile, à l'âge de 14 semaines seulement. 

ette affection de nature cancéreuse est liée à l'envahissement de la moelle osseuse par la multiplication incontrôlée de lymphoblastes, des cellules jeunes qui sont amenées à se transformer en lymphocites, les cellules du système immunitaire. La prolifération des lymphoblastes caractéristique de la LAL perturbe le fonctionnement de la moelle osseuse qui n'est plus en mesure de produire des cellules sanguines normales.

Layla avait d'abord été traitée par chimiothérapie et par greffe de moelle osseuse, mais le cancer était réapparu et les médecins avaient alors proposé à ses parents d'envisager des soins palliatifs et de fin de vie. Mais les médecins ont par la suite proposé à la famille un traitement expérimental en cours de développement, qui consiste à modifier les globules blancs à partir d'un donneur sain afin que ces globules puissent venir à bout de la leucémie résistante aux médicaments. "Les médecins ont expliqué que même si nous pouvions essayer le traitement, il n'y avait aucune garantie que cela fonctionnerait, mais nous avons prié pour que ce soit le cas", a déclaré le père de Layla, Ashleigh Richards, 30 ans.

Layla a reçu une petite injection de cellules génétiquement modifiées appelées cellules UCART19 et quelques semaines plus tard, les spécialistes annonçaient à ses parents que le traitement avait fonctionné. 

Les médecins ont souligné que cette technique expérimentale potentiellement très prometteuse n'avait été utilisée qu'une seule fois et que les résultats devaient être reproduits. 

Ce traitement a été élaboré par un start-up française, Cellectis. Cette société basée à Paris est spécialisée dans l'immunothérapie ; le principe est de stimuler les défenses immunitaires pour aider l'organisme à lutter contre une maladie.

L’approche de Cellectis est différente. « Notre technologie permet de supprimer un récepteur bien précis à la surface des cellules immunitaires que nous inoculons aux patients de façon à ce qu’elles ne soient plus vues comme des corps étrangers », explique le scientifique et chef d’entreprise. Si cela fonctionne, le médicament permet d’obtenir des résultats aussi spectaculaires que les immunothérapies existantes, il sera possible de standardiser la fabrication des médicaments et de les commercialiser à un prix plus raisonnable. « Un changement de paradigme ! », se félicite André Choulika.